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Terapia genetica per curare cecità da coroideremia

Uomo affetto da coroideremia, curato con terapia genica; si spera riesca a bloccare la cecità

Terapia genetica per curare cecità da coroideremia

Virus specificatamente addestrati sono stati modificati per sostituire i geni difettosi i un uomo affetto da coroideremia. Si tratta di una sperimentazione partita all'Università di Oxford, dove studiosi guidati da Robert MacLaren hanno operato un uomo affetto da coroideremia con una terapia genica che si spera riesca a bloccare la cecità progressiva causatagli dalla malattia. Nel suo occhio sono stati iniettati 10 miliardi di copie del gene mancante. Questo tipo di terapia è stata impiegata direttamente sui fotorecettori per la prima volta.

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