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Staminali cordonali positivi su bambina affetta da paralisi celebrale

Staminali cordonali positivi su bambina affetta da paralisi celebrale

È ancora presto per parlare di un successo. Ma le condizioni della bimba di 5 anni affetta da paralisi celebrale fin dalla nascita stanno notevolmente migliorando dopo i due trapianti di cellule staminali autologhe cordonali. “Il referto dell’ultima risonanza magnetica cui è stata sottoposta la piccola parla di un ‘quadro normo-conforme’”, annuncia Irene Martini direttore scientifico di SmartBank, biobanca alla quale i genitori della bambina si sono rivolti per la conservazione autologa delle staminali cordonali della figlia. “L’esame ha riscontrato un’evidenza pressoché nulla nelle aree della corteccia celebrale precedentemente molto alterate. A distanza di un anno dal primo trapianto e sette mesi dal secondo, la bambina sta reagendo in modo molto positivo: oggi la bambina ha avuto uno sviluppo cognitivo totale ed è in grado di parlare. C’è stato anche un netto miglioramento delle condizioni distoniche”. Risultati quasi insperati, “che fanno ben sperare soprattutto la famiglia, ma anche la comunità scientifica”, osserva Martini.

La bambina, prima italiana ad essere sottoposta ad un trapianto di staminali autologhe cordonali, è stata inserita all’inizio dello scorso anno nel protocollo scientifico coordinato dalla pediatra Joanne Kurtzberg al Medical Center della Duke University (Durham, North Carolina - USA). “Un trial clinico controllato dalla FDA che si basa sull’utilizzo delle staminali autologhe e che è condotto a livello mondiale su 60 bambini affetti da paralisi celebrale che avevano a disposizione le cellule staminali del loro cordone ombelicale”, prosegue Martini. I primi segnali avuti in seguito al primo trapianto erano positivi. “Vista però l’abbondanza di cellule cordonali a disposizione della piccola, conservate come SmartBank al laboratorio Biovault dell’Università di Plymouth, la scelta è stata quella di sottoporre la bambina ad una seconda infusione di cellule nello scorso mese di dicembre”.

Oggi, la piccola, che aveva una limitata mobilità, faticava ad esprimersi e aveva una scarsa reattività alle sollecitazioni, interagisce, si muove, parla.

 

Sono 17 milioni le persone nel mondo che vivono con una paralisi cerebrale, patologia dovuta a una lesione (ipossia, stroke) del sistema nervoso centrale, avvenuta in epoca prenatale, perinatale o postnatale, che porta al mancato o alterato sviluppo di alcune funzioni, con conseguente invalidità permanente nelle aree sensoriali, cognitive e soprattutto del movimento. “Questo disturbo devastante è la più comune disabilità nell’età infantile: il 25,4% dei bambini ha una grave disabilità; la metà muore prima dei 18 anni; 1 su 4 ha l’epilessia, 1 su 3 non può camminare, 1 su 4 non può invece parlare, mentre 1 su 10 è cieco”, osserva Martini. “La ricerca scientifica sta tracciando una strada: lo sviluppo di una nuova terapia a base di sangue cordonale per uso allogenico e di ormone eritropoietina. Questa trattamento con l’aggiunta di immunosoppressori sta mostrando effetti benefici per il trattamento della paralisi infantile cerebrale”.

Irene Martini presenterà i risultati finora raggiunti dal trial clinico sulla bambina italiana alla seconda edizione della Biotech Week in programma dal 6 al 12 ottobre, all’interno dei convegni organizzati al Policlinico Gemelli di Roma. 

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