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Sma, si riaccende la speranza

Due studi promettono di rallentare la malattia

Sma, si riaccende la speranza

Dopo anni di stasi, la ricerca fa un grosso passo in avanti contro l’Atrofia muscolare spinale grazie a una molecola, chiamata nusinersen, in grado di rallentare significativamente l’evoluzione e di migliorare alcuni sintomi. Lo rivelano due studi condotti su bambini affetti da Sma di tipo 1, diagnosticabile nei primissimi mesi di vita, e su bambini al di sopra dei 2 anni di età. I risultati più sorprendenti sono stati ottenuti con i pazienti più piccini, nei quali il nusinersen ha bloccato la malattia e l’ha fatta addirittura regredire. Al momento non sono state registrate reazioni negative al farmaco. Unico disagio, il metodo di somministrazione che prevede 3 iniezioni nel primo mese, seguite da una poco dopo e da 2-3 all’anno. Al momento il nusinersen è disponibile in Italia solo per uso compassionevole, quindi per i pazienti a rischio sopravvivenza.

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