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Sclerosi multipla: trapianto autologo di cellule staminali più efficace

Studio italiano dimostra l’efficacia dell’autotrapianto di midollo osseo nel ridurre le nuove lesioni cerebrali. Prof. Mancardi: “È verosimile ipotizzare che il trattamento possa influenzare il decorso della malattia''.

Sclerosi multipla: trapianto autologo di cellule staminali più efficace

Buone notizie per la cura della Sclerosi multipla: secondo uno studio multicentrico  internazionale, promosso dalla Società Europea Trapianti di Midollo (EBMT, www.ebmt.org), coordinato dal professor Giovanni Mancardi dell'Università degli Studi di Genova e dal professor Riccardo Saccardi dell’Azienda Universitaria-Ospedaliera Careggi di Firenze, nel trattamento dei casi gravi della patologia (SM) l’intensa immunosoppressione seguita da trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche è più efficace rispetto alla terapia farmacologica standard a base di mitoxantrone.

Appena pubblicato su Neurology, lo studio di fase II, durato oltre 15 anni, ha coinvolto 21 persone affette da SM secondaria progressiva o recidivante-remittente, la cui disabilità era peggiorata nel corso dell'anno precedente nonostante il trattamento con farmaci di prima linea.

Tutti i partecipanti, di età media pari a 36 anni, avevano ricevuto in precedenza, senza risultato, terapie standard per contrastare l’attività di aggressione del sistema immunitario contro la guaina mielinica delle cellule nervose. Nel corso dello studio, 12 dei partecipanti hanno ricevuto il farmaco immunosoppressore mitoxantrone, mentre agli altri nove partecipanti è stata somministrata una potente terapia immunosoppressiva con successiva infusione di cellule staminali del sangue emopoietiche che erano state precedentemente raccolte dagli stessi pazienti. Questa procedura, comunemente denominata autotrapianto di midollo osseo, è utilizzata per il trattamento di grave malattie del sangue e, da alcuni anni, anche nel campo delle malattie autoimmuni. Nel corso del tempo, le cellule staminali migrate nel midollo osseo hanno prodotto nuove cellule immunitarie.

"Da questo studio sembra emergere che l’introduzione di cellule staminali sia in grado di riprogrammare il sistema immunitario", ha dichiarato il professor Mancardi, presidente del prossimo Congresso della Società Italiana di Neurologia (SIN). "Con tali risultati è verosimile ipotizzare che il trattamento con cellule staminali possa influenzare profondamente il decorso della malattia."

 

Lo studio

I partecipanti sono stati seguiti per i quattro anni successivi alla randomizzazione, durante i quali l’immunosoppressione intensa seguita dal trattamento con cellule staminali sembra aver ridotto l'attività della malattia in maniera molto più significativa di quanto non abbia fatto il trattamento con mitoxantrone. Coloro che hanno ricevuto il trapianto di cellule staminali hanno infatti presentato l'80% in meno di nuove lesioni cerebrali, chiamate lesioni T2, rispetto a quelli che hanno ricevuto mitoxantrone, con una media di 2,5 nuove lesioni T2 per coloro che sono stati trattati con le cellule staminali rispetto alle otto nuove lesioni T2 per i pazienti che hanno ricevuto il mitoxantrone.

“Il trapianto è stato globalmente ben tollerato, con effetti collaterali prevedibili e risolti senza alcuna conseguenza permanente”, ha dichiarato il Dottor Riccardo Saccardi, che ha coordinato il versante ematologico dello studio. “Abbiamo utilizzato la stessa tecnologia riportata in un precedente studio coordinato dal Gruppo Italiano Trapianti di Midollo (GITMO) e che rappresenta ad oggi lo standard nella maggior parte dei trapianti per Sclerosi Multipla riportati in letteratura”.

I pazienti trattati con cellule staminali, inoltre, hanno mostrato un altro beneficio: le lesioni captanti il gadolinio, un altro tipo di lesioni associate alla SM, non si sono più ripresentate, mentre il 56% dei pazienti trattati con mitoxantrone ha avuto almeno una nuova lesione.

Lo studio è stato parzialmente finanziato dalla FISM (Fondazione Italiana Sclerosi Multipla).

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