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Un nuovo farmaco contro malattie rare

Ricercatori milanesi hanno sperimentato una cura per diverse patologie legate a disfunzioni cellulari. Al via la sperimentazione sull'uomo

Un nuovo farmaco contro malattie rare

I ricercatori dell'Istituto Neurologico Besta di Milano hanno sperimentato un nuovo farmaco per curare malattie rare legate a un deficit dell'attività energetica della cellula. Si tratta di patologie dette 'mitocondriali', che hanno in comune un deficit energetico del metabolismo dei mitocondri, che sostengono tutti i processi vitali delle cellule. QUeste malattie hanno manifestazioni diverse come danni renali, bassa statura, atrofia ottica, sordità durante l'infanzia. In età adulta, possono causare intolleranza allo sforzo, debolezza, dolori muscolari. In Italia queste disfunzioni riguardano 10.000 persone, ma anche malattie come il diabete e il Parkinson presentano alterazioni dei mitocondri. Il lavoro dei ricercatori del Besta è stato pubblicato dalla rivista Cell Metabolism. Il farmaco, sperimentato su animali da laboratorio, attiva la proliferazione dei mitocondri e ne migliora la funzionalità. Ora i ricercatori del Besta potranno cominciare la sperimentazione sull'uomo.

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