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Funziona una nuova terapia per combattere una forma di distrofia muscolare

La malattia sembra essere provocata dall’aumento dell'attività di due geni: FRG1 e DUX4

Funziona una nuova terapia per combattere una forma di distrofia muscolare

Importanti sviluppi nel trattamento della distrofia facio-scapolo-omerale arrivano dai ricercatori dell'Istituto Telethon Dulbecco. Per la prima volta al mondo i ricercatori hanno dimostrato in laboratorio l'efficacia di una terapia contro questo tipo di distrofia. La patologia affligge i muscoli di faccia, spalle e braccia e in alcuni casi anche quelli delle gambe. Quali sono i sintomi? Difficoltà a compiere semplici movimenti muscolari (sorridere, chiudere gli occhi, fischiare) e debolezza dei muscoli della scapola. La malattia, spiega il prof. Davide Gabellini, ricercatore dell'Istituto Telethon Dulbecco che lavora all'Istituto San Raffaele di Milano, sebbene sia una delle principali forme di distrofia muscolare, rimane ancora un mistero; è provocata dall’aumento dell'attività di alcuni geni (con molta probabilità quelli conosciuti come FRG1 e DUX4). Gabellini e altri ricercatori hanno provato in laboratorio a verificare cosa succede se si riduce l'attività dei geni, assodando un netto miglioramento dei sintomi, senza effetti tossici. "Si tratta della prima volta - sottolineano i ricercatori - che si ottiene un risultato del genere per questa tipologia di distrofia''. Ora si cercherà di rendere la tecnica più sicura per essere poi impiegata sull’uomo.

 

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