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Fibrosi cistica: vicini alla svolta

Ricercatori dell’ospedale pediatrico Gaslini e dell’Istituto italiano di tecnologia individuano tre molecole capaci di curare la malattia.

Fibrosi cistica: vicini alla svolta

La Fibrosi cistica, malattia genetica potenzialmente letale, potrebbe essere a un passo da una nuova terapia in grado di curare la sua forma più comune.

È quanto hanno scoperto i ricercatori di due istituti di Genova, l’ospedale pediatrico Gaslini e l’Istituto italiano di tecnologia, che tra migliaia di molecole appartenenti a una banca-dati internazionale hanno individuato tre composti che sembrerebbero capaci non solo di correggere il “difetto” della proteina responsabile della FC (il gene mutate CFRT), ma anche di indurre questa ad agire correttamente sulle cellule.

La buona notizia arriva direttamente dalla voce degli studiosi che riuniti a Poiano del Garda per la tredicesima Convention sulla patologia, hanno presentato i risultati della ricerca “Taske force for cystic fibrosis”, coordinato da Luis Galietta, responsabile del laboratorio di genetica molecolare del Gaslini (appena insignito del premio Americano “Robert J. Beall” per la ricerca), insieme a Tiziano bandiera del Dipartimento di Drug Discovery and Development dell’Istituto italiano di tecnologia.

“Potremmo essere più vicini alla cura della forma più grave e più comune della patologia - ha spiegato il professor Gianni Mastella, direttore scientifico della Fondazione Ricerca fibrosi cistica -. Per lo stesso tipo di studio e ricerca ci sono già molecole approvate e commercializzate (provenienti dagli Stati Uniti), ma utili solo per una quota di malati colpiti da mutazioni genetiche meno frequenti, e con costi elevati, che ne limitano l’uso. L’obiettivo della Fondazione è arrivare a composti più efficaci, di più largo spettro terapeutico e a un minore costo”.

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