I VIDEO DI ROSANNA
Oroscopo della salute Ariete Toro Gemelli Cancro Leone Vergine Bilancia Scorpione Sagittario Capricorno Acquario Pesci Oroscopo della settimana

Distrofia muscolare di Duchenne: arriva un nuovo farmaco

Terapie innovative già disponibili, e altre in arrivo, potrebbero migliorare il decorso della patologia genetica che colpisce i bambini.

Distrofia muscolare di Duchenne: arriva un nuovo farmaco

C’è tanta speranza ad accompagnare il futuro delle famiglie dei piccoli affetti dalla distrofia muscolare di Duchenne, una patologia genetica rara causata dall’assenza di una proteina muscolare, la distrofina.

Il nuovo capitolo della lotta a questa malattia devastante, che colpisce prevalentemente i bambini, è oggi aperto da nuove prospettive di trattamento che potrebbero migliorare notevolmentele condizioni dei piccoli pazienti, anche grazie a terapie innovative già disponibili (come ataluren), o a quelle in arrivo per altre mutazioni.

Ma anche grazie a tecniche innovative dalle enormi potenzialità, come l’editing del DNA: un vero e proprio “taglia&cuci genomico” che permette di rimuovere dal DNA i difetti genetici responsabili di dierse patologie. Inoltre, si stanno elaborando nuovi protocolli di studio utili a comprendere l’impatto dei trattamenti nella popolazione complessiva dei pazienti, andando oltre i limiti fino ad ora applicati di età (5 anni) e deambulazione.

I nuovi e diversi approcci terapeutici sono stati al centro della XIV Conferenza Internazionale sulla distrofia muscolare di Duchenne e Becker, organizzata da Parent Project Onlus (l’associazione di genitori di bambini e ragazzi affetti da distrofia muscolare di Duchenne e Becker), un appuntamento importante per la comunità scientifica internazionale che dedica il suo lavoro alla ricerca di cura e terapie in grado di bloccare la progressione della malattia che comporta l’indebolimento muscolare e conseguente perdita della funzionalità del corpo.

Vota questo articolo

Il voto dei lettori (3/5)

Commenti  Visualizza commenti     Stampa  Stampa articolo
Lascia un commento
POTREBBE INTERESSARTI ANCHE...
Porpora Trombocitopenica Idiopatica: disponibile un nuovo farmaco
Porpora Trombocitopenica Idiopatica: disponibile un nuovo farmaco

Eltrombopag stimola la produzione di piastrine nei malati di ITP, una..

Un nuovo farmaco per il trattamento della broncopneumopatia cronica ostruttiva
Un nuovo farmaco per il trattamento della broncopneumopatia cronica ostruttiva

Una malattia che provoca l’ostruzione dei bronchi e ostacola la normale..

Malattia di Gaucher: terapia enzimatica per una vita normale
Malattia di Gaucher: terapia enzimatica per una vita normale

La sostituzione dell’enzima beta-glucosidasi acida può agire..

Narcisismo: patologia o tratto della personalità?
Narcisismo: patologia o tratto della personalità?

Sentirsi migliori, voler essere al centro dell’attenzione e..

“Race for the Cure”, insieme contro il cancro al seno
“Race for the Cure”, insieme contro il cancro al seno

Il 22 maggio si corre la mini-maratona di solidarietà con le donne che..

Sei combattiva o fatalista?
Test - Sei combattiva o fatalista?

Sei convinta di poter esercitare un controllo sugli eventi e di poter..

Scopri se sei ipocondriaco
Test - Scopri se sei ipocondriaco

Sei quasi sempre preoccupata per la tua salute? Non fai altro che pensare..