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Dalla correzione della terapia genica, la cura per la malattia di Krabbe

Successo di uno studio italiano per la sindrome che rende i neonati incapaci di difendersi dalle infezioni

Dalla correzione della terapia genica, la cura per la malattia di Krabbe

Lo studio della terapia genica merita all’Italia un nuovo successo: dalla correzione di un difetto genetico, gli scienziati dell’Istituto San Raffaele Telethon-Tiget di Milano hanno scoperto la strada per “bloccare” il danno neurologico alla base della malattia di Krabbe, una grave patologia rara che insorge entro i primi 3-6 mesi di vita portando alla morte entro 3 anni a causa dell’impossibilità dell'organismo di difendersi da qualsiasi tipo di infezioni.

Al momento condotto su cavie di laboratorio, il lavoro, guidato dalla dottoressa Angela Gritti dell’Unità di terapia genica, ha dimostrato l’efficacia di questo approccio terapeutico intracerebrale sulle cellule nervose malate tipiche della sindrome, caratterizzata da mutazioni del gene Galc che i ricercatori sono in parte riusciti a correggere trasportando al loro interno una versione funzionante del gene, “veicolata nel Dna usando un virus dell’Aids opportunatamente modificato”. Questa proteina “sana”, non solo è stata in grado di ripulire le cellule dagli accumuli tossici ma si è rivelata benefica anche sulle altre cellule malate.

Lo studio, pubblicato su Embo Molecular Medicine, apre la strada a future applicazioni sull’uomo.

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